Společnost Pfizer oznámila špatnou zprávu: Musela jednat kvůli riziku bolestivých komplikací a úmrtí

Americký farmaceutický gigant Pfizer čelí nepříjemnému rozhodnutí ohledně jednoho ze svých léků. Společnost ve středu oznámila, že stahuje léčbu srpkovité anémie Oxbryta (voxelotor) ze všech trhů, kde byla schválena, a z důvodu zjištěných závažných rizik, včetně úmrtí.

Tento krok přichází po důkladném vyhodnocení dostupných klinických dat, která ukázala, že přínosy léku již nepřevažují nad riziky spojenými s jeho používáním.

Historie a význam léku Oxbryta

Léčba Oxbryta byla původně vyvinuta společnostmi Global Blood Therapeutics a Pfizer ji získal v roce 2022 jako součást akvizice této společnosti za 5,4 miliardy dolarů. Oxbryta byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v roce 2019 pro urychlenou léčbu srpkovité anémie.

To je dědičné onemocnění, kdy dochází k velkým deformacím červených krvinek do srpkovitého tvaru. Tyto nepravidelné krevní buňky zhoršují průtok krve, což může vést k blokádám, silné bolesti a závažnému poškození orgánů.

Srpkovitá anémie je onemocnění, která má velký dopad na kvalitu života pacientů a může vést k vážným zdravotním komplikacím, jako jsou mozkové mrtvice, orgánové poškození a předčasná smrt. Oxbryta měla potenciál zlepšit životy pacientů tím, že by snížila počet těchto vážných komplikací. V roce 2023 společnost Pfizer vykázala zisky z této terapie ve výši 328 milionů dolarů, což ukazuje na vysokou poptávku po léčbě.

Problémy s lékem: Riziko vazo-okluzivních krizí a úmrtí

K zásadnímu rozhodnutí o léku došlo po zveřejnění klinických dat, která ukázala nerovnováhu v počtu vazo-okluzivních krizí a úmrtí mezi pacienty, kteří užívali Oxbrytu, a ti, kteří byli na placebu. Vaso-okluzivní krize je vážná komplikace srpkovité anémie, kdy jsou cévy zablokovány, což vede k nedostatku kyslíku v tkáních a velké bolesti a zánětu.

V klinické studii s 236 pacienty bylo zaznamenáno osm mezi pacienty užívajícími Oxbrytu, kdy úmrtí v placebové skupině došlo pouze ke dvěma úmrtím. Tato data vyvolala obavy, které by mohly vést k rozhodnutí o stažení léku z trhu a ukončení všech budoucích studií i přístupových programů souvisejících s léčbou. Společnost Pfizer uvedla, že data naznačují vážná rizika, která vyžaduje další hodnocení.

Reakce regulačních orgánů a pacientů

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) plánuje mimořádné jednání svého Výboru pro humánní léčiva (CHMP), aby přezkoumala údaje týkající se Oxbryty. Tato schůzka následuje po zjištění nerovnováhy mezi počty úmrtí u pacientů užívajících voxelotor a placebových skupin v klinických studiích.

Pfizer o svém rozhodnutí informoval regulační orgány po celém světě a zároveň doporučil, aby se pacienti obrátili na své lékaře s žádostí o alternativní léčbu. Srpkovitá anémie je onemocnění, které vyžaduje dlouhodobou péči, a mezi další léčebné možnosti patří například pravidelné krevní transfuze nebo užívání léku hydroxyurea, který pomáhá snižovat riziko blokád krevních cév.

Alternativní terapie a budoucnost léčby srpkovité anémie

I když stažení Oxbryty je pro mnoho pacientů zklamáním, na obzoru jsou nové léčebné možnosti. V prosinci 2022 schválila FDA dvě nové genové terapie pro léčbu srpkovité anémie, které jsou navrženy jako jednorázová léčba. Jedna z nich byla vyvinuta ve spolupráci mezi společnostmi Vertex a CRISPR Therapeutics, druhou terapii představila společnost Bluebird Bio.

Tyto nové terapie přinášejí naději pro pacienty, kteří trpí tímto závažným onemocněním, a ukazují, že i přes problémy s Oxbrytou se výzkum a vývoj nových možností pro léčbu srpkovité anémie neustále posouvá kupředu.