Vědci vrátili zrak slepým lidem úpravou jejich DNA

Vědci nedávno dosáhli průlomového vědeckého vítězství, když dokázali pomocí experimentu s editací genů vrátit zrak slepým pacientům. Mnoho lidí, kteří se tohoto experimentu zúčastnili, se narodilo s problémy se zrakem, ale nyní vidí lépe a dokonce vnímají barvy. O tomto průlomu informuje web npr.org.

Sedm pacientů se dobrovolně přihlásilo k experimentu, při kterém jim lékaři upravili DNA vstříknutím geneticky upravujícího přípravku CRISPR přímo do buněk. Vědci ve středu odhalili, že pacientům s leberovou kongenitální amaurózou (LCA), což je těžká forma poruchy zraku, se po terapii úpravou genu zrak zlepšil.

Seznamte se s CRISPR
CRISPR nebyl dosud k takové úpravě genů používán. Vědci dříve používali tento nástroj k odebírání buněk z těl pacientů, jejich převozu do laboratoře k úpravě a následnému vpravení upravených buněk pacientům.

Výsledky studie prezentoval doktor Mark Pennesi z oregonsk Health & Science University na Mezinárodním sympoziu o degeneraci sítnice v americkém Nashvillu. Ačkoli se léčba zdá být úspěšná, Pennesi vyzval k opatrnosti při jejím provádění u pacientů. Carlene Knightová, jedna z účastnic studie, sdělila, že je schopna vidět barvy jasněji a živěji než kdykoli předtím.

Jak se zrak obnovil?
Porucha LCA je způsobena genetickou mutací, která brání růstu důležitých buněk v sítnici. V důsledku tohoto stavu začíná u pacientů docházet k postupné ztrátě zraku, po které se stanou slepými.

Na rozdíl od úpravy genů u jiných onemocnění lékaři vpravili upravený gen přímo do oka, nikoliv do Petriho misky. Až dosud pacienti dostávali léčbu CRISPR pouze do jednoho oka. Pokud vše půjde dobře, bude léčba rozšířena i na druhé oko.

Zdroj: npr.org