Nový lék na Alzheimerovu chorobu slaví úspěch. Naděje pro miliony pacientů

Alzheimerova choroba je jednou z nejničivějších nemocí současnosti, která postihuje miliony lidí po celém světě. S postupem času vede k nevratné ztrátě paměti, schopnosti myslet a vykonávat každodenní činnosti, což má devastující dopad nejen na pacienty, ale i na jejich rodiny. Po desetiletích výzkumu však přichází naděje v podobě nového léku.

Lék s názvem Lekanemab, prodávaný pod značkou Leqembi, byl schválený americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a představuje průlom v léčbě Alzheimerovy choroby. Otevírá tak nové možnosti pro pacienty v raných stadiích této nemoci.

Průlomová léčba: Jak Leqembi funguje

Leqembi je první lék svého druhu, který se zaměřuje na samotnou podstatu Alzheimerovy choroby, nikoli pouze na zmírnění jejích symptomů. Funguje jako monoklonální protilátka, která odstraňuje amyloid beta plaky – toxické bílkovinné shluky v mozku, které jsou považovány za hlavní příčinu progresivního poškození nervových buněk u Alzheimerovy choroby. Klinické studie prokázaly, že Leqembi dokáže významně zpomalit kognitivní a funkční úpadek u pacientů s mírnou formou nemoci nebo s mírným kognitivním postižením spojeným s Alzheimerovou chorobou.

Podle výsledků studie CLARITY AD, která zahrnovala téměř 1800 pacientů, zpomalil Leqembi klinický pokles o 27 % během 18 měsíců ve srovnání s placebem. Pacienti užívající tento lék vykazovali lepší výsledky v testech paměti, orientace a každodenních aktivit. Tyto výsledky jsou považovány za významný pokrok v léčbě nemoci, která dosud neměla žádné účinné prostředky ke zpomalení jejího průběhu.

Schválení a dostupnost léku

Leqembi byl původně schválen FDA v lednu 2023 prostřednictvím zrychleného schvalovacího procesu na základě jeho schopnosti redukovat amyloid beta plaky. V červenci téhož roku získal plné schválení po potvrzení jeho klinických přínosů v rozsáhlých studiích. Lék je podáván intravenózně každé dva týdny a je určen pro pacienty v počátečních stadiích nemoci, kteří mají potvrzenou přítomnost amyloidových plaků.

V Evropě byl proces schvalování složitější. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) původně žádost o registraci zamítla kvůli obavám z vedlejších účinků a omezené účinnosti u některých skupin pacientů. Po opětovném přezkoumání však EMA v listopadu 2024 doporučila udělení podmíněného schválení pro omezenou skupinu pacientů. To znamená, že Leqembi by mohl být brzy dostupný i v zemích Evropské unie, včetně České republiky.

Jak je to se schvalováním v Česku?

V České republice zatím Leqembi není běžně dostupný. Proces schvalování léků probíhá přes Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), který musí nejprve posoudit bezpečnost a účinnost léku na základě dat z klinických studií a doporučení EMA. Pokud bude lék schválen i českými úřady, bude následně otázkou jeho zařazení do systému veřejného zdravotního pojištění, což může ovlivnit jeho dostupnost pro pacienty.

„Následuje jednání se Státním ústavem pro kontrolu léčiv a poté jednání o úhradách léčby, což má své lhůty a termíny. Když to dobře dopadne, tak je reálné, aby za rok, rok a půl mohl být lék dostupný pro pacienty,“ uvedl loni na podzim přední český neurolog Jakub Hort, který vede kognitivní centrum při neurologické klinice ve Fakultní nemocnici v Motole.

Pro české pacienty by Leqembi mohl znamenat zásadní změnu v přístupu k léčbě Alzheimerovy choroby. Doposud se terapie zaměřovala především na zmírnění symptomů pomocí léků jako donepezil nebo memantin. Tyto léky však neřeší příčinu nemoci ani nezastavují její progresi.

Otázka bezpečnosti

Přestože Leqembi přináší naději milionům pacientů, není bez rizik. Klinické studie ukázaly, že užívání tohoto léku může vést k vedlejším účinkům známým jako „amyloid-related imaging abnormalities (ARIA)“. Tyto abnormality zahrnují otoky nebo krvácení do mozku, které mohou být u některých pacientů závažné. Riziko těchto komplikací je vyšší u pacientů s genetickou predispozicí spojenou s genem ApoE4. Lék proto nesmějí užívat nemocní, kteří dostávají antikoagulační léčbu. Pacienti musejí být pečlivě monitorováni během celé terapie a podstupovat pravidelné vyšetření magnetickou rezonancí. Schvalovací výbor CHMP dospěl k závěru, že pro omezenou populaci pacientů, která byla navržena v rámci opětovného hodnocení, jsou přínosy přípravku Leqembi (zpomalení progrese příznaků onemocnění) větší než jeho rizika.

Naděje do budoucna

Leqembi představuje důležitý krok vpřed v boji proti Alzheimerově chorobě a otevírá dveře dalším inovacím v této oblasti. Farmaceutické společnosti Eisai a Biogen pokračují ve výzkumu dalších možností využití tohoto léku, například při prevenci nemoci u jedinců s genetickým rizikem nebo asymptomatických pacientů.

Pro rodiny postižené Alzheimerovou chorobou znamená tento lék nejen naději na zpomalení nemoci, ale také možnost prodloužit kvalitní život jejich blízkých. Ačkoliv Leqembi není všelékem a jeho účinnost má své limity, představuje světlo na konci tunelu pro miliony lidí po celém světě.

V České republice bude klíčové sledovat další kroky regulačních orgánů a zajistit dostupnost tohoto průlomového léku co nejširšímu okruhu pacientů. Pokud se podaří překonat překážky spojené se schvalováním a financováním, může Leqembi změnit životy tisícům českých rodin čelících této zákeřné nemoci.